Autorisation d’entreprendre un essai clinique aux États-Unis pour une maladie osseuse pédiatrique rare
Mont-Saint-Guibert, 4 mars 2021 (GlobeNewswire) – Novadip Biosciences (« Novadip »), une entreprise en phase clinique qui met au point des traitements pour régénérer les tissus altérés chez les patients ayant des besoins médicaux importants sans option thérapeutique, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de nouveau médicament expérimental (IND) de l’entreprise pour son produit de thérapie cellulaire autologue NVD 003 pour le traitement de la pseudarthrose congénitale du tibia (« CPT »). La CPT est une maladie orpheline qui touche principalement les enfants atteints d’incapacités fonctionnelles dévastatrices à long terme.
L’agrément IND accordé par la FDA permet à Novadip de réaliser une étude pilote avec son produit NVD-003 aux États-Unis. L’essai portera sur le potentiel du produit ostéogénique à base de cellules de la Société chez les jeunes enfants de deux à huit ans souffrant de CPT.
Le NVD-003 est un nouveau produit autologue à base de cellules ostéogénique (cicatrisation osseuse) qui a été généré à partir de la plateforme exclusive de régénération tissulaire de Novadip. Fabriqué à partir de cellules souches adipeuses, NVD-003 a une structure tridimensionnelle et agit en favorisant la formation osseuse. Novadip a déjà rapporté des résultats intermédiaires positifs d’une étude de phase I/IIa chez des adultes ayant une fracture non cicatrisante du membre inférieur. Les résultats ont montré une amélioration significative sur les plans clinique et radiologique chez les patients dont les os ne se sont pas soudés après un traumatisme grave et sans alternative thérapeutique, ce qui met en évidence la capacité de la NVD-003 à restaurer les processus naturels de guérison osseuse. Dans le cadre d’un usage compationnel, les jeunes enfants souffrant de CPT ont également été traités avec ce produit innovant et il a été démontré que le besoin d’amputation pourrait être évité et que la qualité de vie normale (p. ex., la marche, le vélo et l’équitation) pourrait être considérablement améliorée.
En 2020, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au programme d’os autologues NVD-003 la désignation de médicament orphelin et la désignation de maladie pédiatrique rare. Suite aux deux désignations et à l’approbation IND réussie, Novadip sera éligible pour obtenir un bon d’examen prioritaire lorsque le produit arrivera sur le marché.
Le Dr Denis Dufrane (M.D., Ph.D.), CEO et fondateur, a déclaré : « Le fait de recevoir l’approbation IND pour la NVD-003 est une étape importante pour Novadip et nous sommes ravis de l’impact potentiel que cette nouvelle thérapie pourrait avoir sur les patients ayant peu d’autres options de traitement. Les résultats que nous avons rapportés précédemment démontrent que la technologie de Novadip est capable de stimuler la formation osseuse et nous croyons que la NVD-003 a le potentiel de devenir une nouvelle norme de soins pour les personnes qui ont besoin d'une reconstruction des défauts osseux de taille critique. De plus, ces données permettent de valider davantage notre plateforme exclusive, ce qui favorisera le succès futur de notre prochaine génération de produits prêts à l’emploi. »
À propos de Novadip Biosciences
Novadip Biosciences est une entreprise biopharmaceutique de stade clinique qui mise sur sa plateforme exclusive de technologie de régénération tissulaire 3M³ pour générer de multiples produits candidats afin de traiter la reconstruction des tissus durs et mous pour les patients qui ont peu ou pas d’options thérapeutiques. La plateforme 3M³ utilise une matrice extracellulaire tridimensionnelle et des cellules souches adipeuses pour fournir des facteurs de croissance très spécifiques et des miRNAs pour imiter la physiologie de la guérison naturelle afin de créer une gamme de produits qui répondent à des défis spécifiques dans la régénération des tissus. Novadip se concentre initialement sur la reconstruction des défauts osseux de taille critique. L’entreprise applique également sa plateforme 3M3 pour développer de nouvelles thérapies prêtes à l’emploi/allogéniques traitant des défauts tissulaires plus répandus et des produits miRNA/exosome pour des indications plus larges.
À propos de NVD-003
La NVD-003, le candidat principal de Novadip, est une thérapie cellulaire expérimentale au stade clinique et un nouveau paradigme en médecine régénérative. Grâce à sa technologie exclusive 3M³, les cellules souches du patient obtenues à partir de seulement quelques millilitres de tissu adipeux sont cultivées in vitro pour devenir un biomatériau composé de cellules formant des os incorporées dans leurla matrice extracellulaire sécrétée avec des particules d’hydroxyapatite ajoutées, un minéral naturellement présent dans l’os pour conférer la force initiale. Pour le médecin, le produit se présente sous la forme d’un mastic moulable en quantité suffisante pour combler les défauts osseux petits et grands (>20cm³) en utilisant des techniques chirurgicales classiques ou minimalement invasives sans complexités supplémentaires. Lors de l’implantation, les cellules osseuses protégées dans leur matrice auto-sécrétée de l’environnement pathologique sévère dans le défaut osseux continuent de mûrir et de transformer progressivement le mastic en os normal et sain. La NVD-003 a obtenu la désignation de médicament orphelin et la désignation de maladie pédiatrique rare par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en décembre 2020.
À propos de la CPT
La pseudarthrose congénitale du tibia (CPT) est une fracture du tibia qui ne guérit pas correctement à elle seule et qui est présente à la naissance ou qui se manifeste dans la petite enfance lorsqu’on commence à marcher. La cause sous-jacente de la CPT n’est pas complètement comprise mais elle conduit à une structure anormale du tissu osseux dans le tibia, et parfois le péroné, combiné avec une vascularisation anormale du tissu affecté. L’histoire naturelle de la maladie est extrêmement défavorable. Malgré diverses techniques médicales pour rétablir l’union osseuse et la vascularisation, le pronostic final de la CPT reste médiocre et associé à un risque important d’amputation.
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