MONT SAINT-GUIBERT, BELGIQUE - 8 décembre 2022 - Novadip Biosciences SA ("Novadip" ou "la Société"), une société biopharmaceutique de stade clinique développant une nouvelle classe de produits tissulaires régénératifs pour accélérer la cicatrisation des gros défauts osseux et des blessures au travers d'un traitement unique, a annoncé aujourd'hui les données positives de son essai clinique de phase 1/2 évaluant la sécurité et l'activité clinique de son produit expérimental, NVD-003, chez les patients atteints de pseudarthrose osseuse (BNU) sévère du membre inférieur suite à un traumatisme.
Dans cette étude, NVD-003, un produit d'ingénierie tissulaire autologue généré à partir des propres cellules souches adipeuses des patients, a été appliqué chez neuf patients présentant une pseudarthrose osseuse du membre inférieur qui avaient déjà subi plusieurs interventions chirurgicales ; dans un cas, un patient avait subi 14 procédures antérieures. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis définit une pseudarthrose comme une fracture datant d'au moins neuf mois et qui n'a montré aucun signe de guérison pendant trois mois consécutifs malgré une intervention chirurgicale.
Les faits marquants des résultats de l'étude clinique comprennent :
- Aucun problème de sécurité ou de complication associé à l'implant lié à l'utilisation du produit d'ingénierie tissulaire osseuse autologue chez les patients présentant des conditions osseuses graves ne cicatrisant pas, n'a été observé
- Un suivi clinique et radiologique de deux ans a confirmé que le NVD-003 a obtenu une cicatrisation osseuse stable et irréversible chez les patients présentant une pseudarthrose osseuse récalcitrante du membre inférieur suite à l'échec des traitements chirurgicaux et de greffe osseuse conventionnels
- La formation osseuse rapide a été confirmée trois mois après l'implantation chez tous les patients
- Guérison clinique avec mise en charge et marche six mois après l'implantation
- 100 % de succès pour les capacités de fabrication du NVD-003 à partir de cellules souches adipeuses autologues
Les résultats démontrent la capacité du NVD-003 à inverser la détérioration osseuse sévère et à accélérer l'ossification. Au total, huit patients (89 %) ont présenté une guérison clinique au cours des deux années de suivi post-GS. Les délais médian et moyen de guérison clinique étaient respectivement de six mois et neuf mois. Tous les patients ont atteint la mise en charge totale à six mois et sept patients (78 %) marchaient normalement à 2 ans.
"Cette étude de phase 1 a montré que NVD-003 représente une avancée convaincante dans le développement d'un substitut de greffe osseuse optimisé en termes d'applicabilité et de résultat", a déclaré le professeur Torsten Gerich, MD, PhD, chef du service de traumatologie du Centre Hospitalier de Luxembourg et investigateur principal de l'essai. "Le NVD-003 est un produit très prometteur avec le potentiel de surpasser le prélèvement osseux autologue et d'autres substituts de greffe osseuse moins puissants tels que le DBM, la céramique et les facteurs de croissance et de prévenir les comorbidités qui l'accompagnent. D'autres investigations dans des études cliniques à plus grande échelle seront nécessaires pour confirmer ces résultats prometteurs."
Le critère d'évaluation principal de l'étude était la sécurité du NVD 003 chez les patients adultes présentant une pseudarthrose récalcitrante des membres inférieurs. Les critères d'évaluation secondaires comprenaient :
- efficacité de cicatrisation du NVD 003 par des évaluations radiographiques (par radiographie à la sortie, six semaines, trois mois, six mois, 12 mois, 24 mois et par tomodensitométrie à six mois, 12 mois, 24 mois)
- efficacité cicatrisante du NVD 003 par des évaluations cliniques (capacité de mise en charge, douleur à la palpation)
- évaluation des résultats rapportés par les patients tels que la douleur, la qualité de vie et l'effet global du traitement (par exemple, bref inventaire de la douleur, EuroQol-5D, OTE)
- évaluation du taux de complications locales après implantation du greffon.
"Les résultats sont fabuleux. Il s'agit d'une très belle étude introduisant une méthode qui a des résultats spectaculaires dans ce groupe de patients très difficiles à traiter", a déclaré le professeur Gunnar Andersson, MD, PhD, ancien professeur et président émérite du département de chirurgie orthopédique du Rush University Medical Center à Chicago et président du conseil consultatif clinique de Novadip. "Il se pourrait bien que cette alternative de traitement puisse remplacer les traitements actuels de première ligne."
Novadip développe NVD-003, une thérapie autologue dérivée de cellules souches adipeuses comme traitement unique potentiel pour sauver les membres et restaurer la mobilité chez les patients atteints de pseudarthrose congénitale du tibia (CPT), une maladie osseuse pédiatrique rare.
Recrutement du premier patient dans un essai clinique de phase 1b/2a US/EU chez des patients pédiatriques atteints de CPT
Novadip a récemment recruté et traité le premier patient dans un essai clinique de phase 1b/2a pour étudier NVD-003 chez des patients CPT âgés de deux à huit ans aux États-Unis et dans l'UE. L'essai recrutera un total de quatre patients.
Les résultats de cette étude chez les patients atteints de BNU seront utilisés pour éclairer la voie clinique et réglementaire du NVD-003 chez les patients atteints de CPT.
"Nous partagerons les résultats de cette étude BNU avec la FDA américaine dans le cadre des discussions IND pour soutenir l'enregistrement du NVD-003 pour le traitement du CPT", a déclaré Denis Dufrane, MD, PhD, PDG et co-fondateur de Novadip Biosciences.
Le NVD-003 a reçu les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la part de la FDA américaine. Si NVD-003 est approuvé par la FDA, Novadip est éligible pour recevoir un bon d'examen prioritaire qui pourrait générer plus de 100 millions de dollars de revenus.
La Société développe également un traitement allogénique « prêt à l'emploi », NVD-X3, pour fournir une consolidation osseuse accélérée et durable dans des conditions orthopédiques courantes telles que la fusion vertébrale et les fractures non cicatrisantes. Les deux produits expérimentaux sont dérivés de la plateforme 3M³ de Novadip, une matrice extracellulaire tridimensionnelle qui utilise des cellules souches dérivées du tissu adipeux pour fournir des facteurs de croissance hautement spécifiques et des miARN pour imiter la physiologie de la cicatrisation naturelle des tissus.
"Les résultats de l'étude BNU soutiennent et réduisent également les risques du développement de NVD-X3, qui, en tant que thérapie allogénique, a un profil de coût favorable qui peut permettre une large distribution et un accès élargi pour les patients subissant une fusion vertébrale ou souffrant de fractures récalcitrantes et qui ne guérissent pas." a ajouté le Dr Dufrane.
Le risque de pseudarthrose osseuse après une fracture est supérieur à 50 % pour tous les os en raison de la gravité de la fracture, des comorbidités (diabète, obésité, tabagisme et autres conditions) et de l'utilisation de médicaments . De plus, plus de 600 000 procédures de fusion vertébrale sont effectuées chaque année. Ensemble, ces indications représentent une opportunité de vente maximale pour Novadip de 2,2 milliards de dollars.
À propos de Novadip Biosciences
Novadip Biosciences SA est une société au stade clinique qui développe les meilleures thérapies de régénération tissulaire pour élever la norme de soins pour les défauts osseux de taille critique, les affections orthopédiques courantes et le cancer. Sa plateforme technologique unique de régénération tissulaire 3M³ a le potentiel de générer une gamme de produits candidats pour traiter la reconstruction des tissus durs et mous pour les patients ayant des options de traitement limitées ou inexistantes. Co-fondée en 2013 par Denis Dufrane, MD, PhD, Novadip a son siège à Mont Saint-Guibert, Belgique. Pour plus d'informations : https://www.novadip.com/.
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